北京儿童医院血液病科自1995年在胡亚美院士的领导下建立，1998年被评为北京市重点学科，1999年成立了集临床、科研、教学及培训为一体的全国的儿童血液肿瘤中心，2007年被评为儿科学国家重点学科，2008年和2012年分别获批儿科学教育部重点实验室和北京市重点实验室，2014年被评为北京市重点医学专业(扬帆计划)。
2023年7月血液病科重新扬帆起航，将病房整体搬迁至北京儿童医院顺义院区（原北京市顺义妇儿医院、顺康路1号仁和楼11层），同时在西城、顺义两个院区设置专业门诊以利于广大患儿便捷就医（出诊信息详见文末“北京儿童医院血液病科”微信公众号）。
经过30多年的不懈努力，血液病科专业学术水平始终处于全国地位，与国际接轨，承担及省部级重大科研项目10余项，每年在国内外期刊发表相关论文数十篇，是国内儿童血液病诊治研究的牵头单位。目前的血液病科人员配备更完善，专业划分更深入，设置了四个医疗专业组，分别为：出凝血专业组、组织细胞病专业组、骨髓衰竭性疾病专业组、红细胞及骨髓增殖性疾病专业组，诊疗范围包括血友病、凝血功能异常、血栓性疾病、血小板减少症、噬血细胞综合征、朗格罕细胞组织细胞增生症、慢性活动性EB病毒感染、幼年性黄色肉芽肿、再生障碍性贫血、先天性及获得性骨髓衰竭性疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿、先天性角化不良、舒戴综合征、缺铁性贫血、地中海贫血、巨幼细胞性贫血、自身免疫性溶血、骨髓增生异常综合征、幼年型粒单核细胞白血病、慢性粒单核细胞白血病、Castleman病等多种血液系统常见病及疑难危重症，设有床位42张，其中隔离病房2间，专门用于再生障碍性贫血患儿的ATG及严重骨髓抑制患儿的诊治，每年共收治来自全国各地的血液病患儿超过5000例次。为配合医院大规划需求，“一院两区”促进高质量发展，改善血液病患儿的就医情况，搬迁后的顺义院区新病房楼设施先进，均为可陪住的3人标准间，每个病室都配置卫生间和浴室。新病区按照儿童友好型医院理念和标准建设，病房宽敞明亮，室内设有图书馆、儿童活动区，室外设有儿童乐园，住院环境显著提高，是一所名副其实的“乐园式医院”。
血液病科医疗团队人员配备合理，诊疗技术精湛，在学科带头人的领导下，各学科分工合作，积极进取，中青年骨干崭露头角，后备力量强劲。科室共有博士研究生导师3名，包括现任中华医学会儿科分会主任委员、中华医学会理事、中国医师协会儿科分会副会长王天有教授，国家卫生健康委员会儿童血液病专家委员会副主任委员、中国罕见病联盟血友病学组副主任委员、中华血液学会血栓与止血学组成员吴润晖教授，全国儿童EBV感染协作组副组长、中华医学会儿科分会血液学组秘书、中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员会委张蕊教授。血液病科专业技术团队目前共有医师25名，其中主任医师7名，副主任医师 2名，主治医师9名，博士学位16人。
血液病科除拥有实力雄厚的医疗团队外，还拥有专业的护理团队，目前共有专职护士27人，其中主管护师5人，护师22人，共有5名专科护士，其中静疗专科护士2人，血液专科护士2人，肿瘤专科护士1人。血液病科的护士有着丰富的儿科临床护理经验，业务精良，技术精湛，特别是在各类血液疾病的用药护理，患儿的皮肤及各类造口护理，饮食护理，疾病的居家护理以及PICC、输液港的维护等方面专业技术突出。
血液病科谨遵“公慈勤和”的院训，发扬“明德 仁爱 传承 创新”的科训精神，秉承敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆的医者仁心，结合儿科病人的特点，在诊疗疾病的同时也注重患儿的生存质量、营养管理、生长发育以及人文关怀。携手医务社工团队共同开展心理疏导，在“六一”儿童节、中秋节、春节等节假日举行儿童画展并为患儿发放爱心小礼物，同时创办“北京儿童医院血液病科”微信公众号，以便加强医患双方沟通，进一步提高就医体验。血液病科全体医护人员希望通过我们的专业知识、专业技能及优质的护理服务，帮助到每一位患儿及家长朋友们!
目前科室开展异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(单倍体)移植，干细胞来源包括骨髓、外周血、脐带血。目前造血干细胞移植千余例，其中2/3为单倍体造血干细胞移植。病种包括白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性EB病毒感染等儿童血液肿瘤疾病，也包括石骨症、脑白质营养不良、免疫缺陷病等先天遗传代谢性疾病。依托于国家儿童医学中心多学科技术支持，对难治/复查白血病及肿瘤疾病、先天遗传代谢病、免疫相关疾病、小年龄组患儿以及复杂重症病例的移植经验丰富，现为国内的石骨症的移植中心，同时在噬血细胞综合征及慢性活动性EB病毒感染及相关疾病的也处于国际水平。结合儿科病人的特点，相对于其他移植中心，更注重了对移植前后病人的生存质量、营养管理、生长发育的监测及干预。设有由专业医护、心理及医务社工团队组成的舒缓小组，对患儿进行疼痛症状管理，患儿及家长的心理疏导，进一步提高患儿的生存质量。
北京儿童医院眼科为拥有专业门诊、病房、医技检查、验光配镜中心、弱视训练、视感知觉工作室为一体的综合性儿童眼病诊疗中心，同时为北京市残联指定残疾评估、康复中心，并托管北京儿童医院保定医院、北京市顺义区妇幼保健院、北京儿童医院郑州医院、北京儿童医院新疆医院、北京儿童医院黑龙江医院。
目前眼科设有斜弱视、神经眼科、角膜病、眼整形、泪道病、青光眼、白内障、眼底病、眼肿瘤等专业。北京儿童医院及托管医院眼科共有病床49张，年均手术量5700余例，其中内眼手术约1300例，每年接诊来自全国各地的眼病患儿约27.8万人次。在小儿斜弱视、近视、泪道疾病、眼整形、儿童角膜移植、眼肿瘤、眼底病筛查及、视神经疾病、遗传性眼病、青光眼白内障诊治、微创玻璃体切割手术及角膜塑形镜、儿童RGP镜片及特种眼镜验配等方面积累了丰富的经验。